Bimba di 6 mesi salvata a Napoli con il farmaco più costoso del mondo
Napoli. Una bambina di meno di sei mesi con atrofia muscolare spinale è stata guarita all'ospedale pediatrico Santobono di Napoli con il farmaco più costoso del mondo: una terapia genica innovativa autorizzata in Europa a maggio e in Italia il 17 novembre. E' il primo trattamento di questo tipo nel nostro Paese con il medicinale, che costa 1,9 milioni di euro e corregge il problema genetico, determinando la completa regressione della malattia..
L'atrofia muscolare spinale di Tipo 1 è una gravissima malattia genetica neuromuscolare, che insorge subito dopo la nascita e causa una progressiva debolezza muscolare che compromette respirazione e deglutizione, causando la morte entro 2 anni. La terapia genica somministrata al Santobono, invece, consente la completa guarigione: si basa su un ve...
