La cura per i tumori chiamata “Car T”, che prevede l’uso delle cellule del paziente addestrate a riconoscere quelle tumorali, è arrivata in Europa. La Commissione Ue ha infatti approvato il tisagenlecleucel, la prima terapia basata su questa tecnica, per due neoplasie.
Il via libera, spiega il comunicato dell’azienda Novartis che l’ha messa a punto, è arrivato per la leucemia linfoblastica acuta (LLA) a cellule B nei pazienti pediatrici e fino ai 25 anni di età e il linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) negli adulti, e in entrambi i casi va usata per le forme che non rispondono alle terapie tradizionali. La Cart-t therapy consiste nel prelevare i linfociti T del paziente, un tipo di cellule del sistema immunitario, modificandoli perché riconoscano le cellule tumorali e poi reinfondendoli dopo averli fatti replicare. L’approvazione della Commissione è arrivata dopo il parere positivo del Chmp, il comitato dell’Ema che si occupa dell’approvazione dei farmaci, a fine giugno. Tisagenlecleucel è stato anche la prima terapia cellulare CAR-T mai approvata dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense.
«La possibilità di utilizzare terapie mirate per la cura dei tumori fa un grande passo avanti con l’approvazione del trattamento CAR-T messo a punto con tisagenlecleucel», spiega il professor Mario Scartozzi, direttore dell’Oncologia del Policlinico Duilio Casula dell’Azienda ospedaliero universitaria di Cagliari . «Con questa cura – prosegue Scartozzi – che prevede l’uso di cellule immunocomoetenti del paziente modificate in laboratorio per riconoscere specificatamente il tumore si aprono nuove frontiere per una terapia sempre più personalizzata. Al momento questo trattamento sarà riservato esclusivamente ad alcuni particolari tipi di tumori ematologici, ma gli studi in corso potrebbero aprire scenari molto interessanti anche per altri tumori. Come sempre raccomandiamo grande cautela nel gestire il carico di informazioni che inevitabilmente derivano da queste novità terapeutiche. Il consiglio migliore è di discutere col vostro Oncologo o Ematologo per ogni domanda e per ricevere chiarimenti ed indicazioni aggiuntive».
L’approvazione di tisagenlecleucel, dice Liz Barrett, CEO di Novartis Oncology, «rappresenta una svolta trasformativa per i pazienti in Europa che hanno bisogno di nuove opzioni terapeutiche. Perseguendo tenacemente il suo obiettivo di ridisegnare la cura del cancro, Novartis sta realizzando un’infrastruttura globale per la fornitura di terapie cellulari CAR-T, laddove prima non ne esisteva alcuna».
La terapia, sottolinea la nota, ha ricevuto la designazione di “medicinale orfano”, ed è una delle prime terapie designate come Prime, il programma speciale dell’Ema che velocizza l’iter di alcuni farmaci mirati, a ricevere l’approvazione comunitaria. «Per i pazienti della UE, la disponibilità di tisagenlecleucel rappresenta un progresso senza precedenti del paradigma terapeutico – spiega Peter Bader del’University Hospital for Children and Adolescents di Frankfurt/Main, che ha coordinato uno degli studi clinici sulla terapia -, e costituisce inoltre una terapia salvavita per i giovani pazienti con LLA che non sono stati trattati con successo con le terapie esistenti e per i quali sono rimaste poche opzioni terapeutiche».